Nouveaux médicaments

 

Le Berotralstat de la société Biocryst -inhibiteur de la kallicréine par voie orale-  est maintenant disponible en pharmacie hospitalière avec une ordonnance bizone (ordonnance spécifique pour les ALD). 

 

 On peut se réjouir de l'arrivée de 2 nouveaux traitements prophylactiques anti kallicréine

-Lanadelumab (nom commercial TAKHZYRO), de la société TAKEDA, injection en sous cutané une à deux fois par mois, qui a eu sont AMM (autorisation de mise sur le marché) fin 2018. Ce médicament qui se révèle tres efficace concerne les patients les plus gravement atteints, et  pour lesquels les traitements de première intention sont insuffisants ou non adaptés, y compris les injections régulières de C1 inh. Les restrictions des conditions d'accès sont en partie  dues au coût très élevé de ce traitement: 11400 Euros l'injection.

-Le Berotralstat de la société BIOCYST, qui présente un mode d'action tout à fait similaire (inhibiteur de la kallicréine), consistant à un prise orale quotidienne.

L'arrivée de ce dernier traitement  offre  une alternative intéressante pour les patients , notamment ceux préférants une prise orale à une injection sous cutanée, limite les risque de rupture de stock de traitement en cas d'incident industriel, et surtout permet de choisir le traitement le plus adapté pour chaque patients, l'efficacité pouvant varier d'un personne à l'autre, comme souvent dans les maladies rares et complexes.

Ces 2 médicaments sont délivrés uniquement par des médecins hospitaliers, l'ordonnance permet en général un renouvellement jusque 6 mois, mais la délivrance des produits par le pharmacien (hospitalier pour Bérotralstat, de ville pour Takhzyro) ne se fera en général que pour un mois, et possiblement 2 mois sous conditions particulières (vacances, .....).  Aujourd'hui, ces traitements sont légitimement souvent réservés en deuxième intention, car le prix tres élevé de ces traitements conduit à les prescrire généralement  après échec thérapeutique des traitements de première ligne.  Mais comme ils améliorent grandement la qualité de vie , il faut espérer que l'accessibilité sera progressivement facilitée, et que les prix pourront baisser avec l'augmentation du nombre de patients bénéficiant de ces avancées thérapeutiques remarquables.

 

A noter que le laboratoire Biocryst sponsorise un programme d'aide et du suivi de votre traitement AOH , appelé AngioH. Ce programme est assuré par l'association PATIENTYS qui a l'expertise des programmes d'accompagnement dans les maladies rares. N'hésitez pas à en parler à votre médecin spécialiste car ce programme peut vous être utile et vous accompagnera dans vos traitements AOH.

 

 Par ailleurs, les ETP, ateliers d'éducation thérapeutique, se déploient progressivement dans les centres de références sur les angio oedèmes (notamment à Grenoble, Paris (St Antoine), Lille, Nantes,.... Ces ETP permettent aux patients de mieux vivre avec leur maladie et de gagner en autonomie pour la gestion de leurs crises.

 L'association recommande fortement aux patients qui le souhaitent de participer à ces ateliers. Les retours des personnes ayant participé étant toujours tres positifs.

 

 

 

 

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