Association des Malades Souffrant d’Angio-Oedèmes

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Nouveaux médicaments

Le Berotralstat de la société Biocryst -inhibiteurEn chimie, un inhibiteur est un composé dont l'action est d'inhiber une réaction chimique, c'est-à-dire qu'il agit de manière plus ou moins importante sur la vitesse de réaction.
Source :
Wikipédia
de la kallicréine par voie orale-  est maintenant disponible en pharmacie hospitalière avec une ordonnance bizoneOrdonnance particulière, utilisée par le médecin pour distinguer les médicaments et examens en rapport avec votre affection de longue durée (ALD) et pris en charge à 100 % et ceux liés à d'autres maladies, pris en charge aux taux de remboursement habituels.
Source : Service Public
(ordonnance spécifique pour les ALD). 

On peut se réjouir de l'arrivée de 2 nouveaux traitements prophylactiquesLa prophylaxie désigne le processus actif ou passif ayant pour but de prévenir l'apparition, la propagation ou l'aggravation d'une maladie, par opposition à la thérapie curative, qui vise à la guérir.
Source : Wikipedia
anti kallicréine.

Par ordre d'apparition sur le marché (date AMM)

→ Lanadelumab (nom commercial TAKHZYRO), de la société TAKEDA, injection en sous cutané une à deux fois par mois, qui a eu sont AMM (autorisation de mise sur le marché) fin 2018. Ce médicament qui se révèle très efficace pour de nombreux patients concerne les malades  les plus gravement atteints, et  pour lesquels les traitements de première intention sont insuffisants ou non adaptés, (conformément aux recommandations précisées dans le Plan National Diagnostic et Soin),  y compris les injections régulières de C1 inh. Les restrictions des conditions d'accès sont en partie  dues au coût très élevé de ce traitement: 11800 Euros l'injection reportés par l'assurance maladie lors du retrait en pharmacie de ville.

→ Le Berotralstat de la société BIOCYST, qui présente un mode d'action tout à fait similaire (inhibiteur de la kallicréine), premier médicament par voie orale spécifique pour cette maladie, consistant en une  prise d'une gélule quotidiennement.

L'arrivée de ce dernier traitement  offre  une nouvelle alternative très intéressante pour les patients, notamment ceux préférant une prise orale à une injection sous cutanée. De plus l'arrivée de ce nouveau traitement limite les risque de rupture de stock des traitements en cas d'incident industriel ou de difficultés d'approvisionnement, et surtout permet de choisir le traitement le plus adapté pour chaque patients, l'efficacité pouvant varier d'une personne à l'autre, comme souvent dans les maladies rares et complexes.

Ces 2 médicaments sont délivrés uniquement par des médecins hospitaliers, l'ordonnance permet en général un renouvellement jusque 6 mois, mais la délivrance des produits par le pharmacien (hospitalier pour Bérotralstat, de ville pour Takhzyro) ne se fera en général que pour un mois, et possiblement 2 mois sous conditions particulières (vacances, .....).

Aujourd'hui, ces traitements sont souvent réservés en deuxième intention, car leur prix très élevé conduit à les prescrire généralement après échec ou insuffisance thérapeutique des traitements de première ligne, ou effets secondaires importants, suivant la recommandation du PNDS. Mais comme ils améliorent grandement la qualité de vie des patients, on constate que l'accessibilité en est progressivement facilitée, pour le bénéfice des patients.

À noter que le laboratoire Biocryst sponsorise un programme d'aide et du suivi de votre traitement AOH, appelé AngioH. Ce programme est assuré par l'association PATIENTYS qui a l'expertise des programmes d'accompagnement dans les maladies rares. N'hésitez pas à en parler à votre médecin spécialiste car ce programme peut vous être utile et vous accompagnera dans vos traitements AOH.

Par ailleurs, les ETP, ateliers d'éducation thérapeutique, se déploient progressivement dans les centres de références sur les angio-œdèmes (notamment à Grenoble, Paris (St Antoine), Lille, Nantes,.... Ces ETP permettent aux patients de mieux vivre avec leur maladie et de gagner en autonomie pour la gestion de leurs crises.

L'association recommande fortement aux patients qui le souhaitent de participer à ces ateliers. Les retours des personnes ayant participé étant toujours très positifs.

Une action d'accompagnement des patients traités par voie orale est mise en place, avec les objectifs ci dessous:

-Mise à disposition d'infirmières diplômées à l'écoute des patients grâce à un numéro vert  

-programmation d'appels de suivi pour renforcer les messages de  bon usage des traitements,   surveiller la tolérance, écouter le ressenti et le vécu du patient.

-Recueillir des données patients exploitables par l'équipe soignante

-transmettre les comptes rendus des appels aux médecins prescripteurs ou les alertes en cas de problèmes

- mette au point aves les patients  sur ses  besoins d'examens médicaux ou  consultation         

Les patients intéressés peuvent solliciter leur médecin spécialiste pour y participer. 

NOUVEAUX TRAITEMENTS EN DEVELOPPEMENT OU EN COURS D'ETUDE

Plusieurs études de nouveaux traitements sont actuellement en cours au CREAK à Grenoble et à St Antoine à Paris. (médicaments en cas de crise ou prophylaxie long terme) 

 Les patients intéressés pour y participer peuvent en parler à leur médecin spécialiste du réseau CREAK.